La terapia de infusión para la atrofia muscular espinal (AME) implica el uso de medicamentos administrados mediante agujas o catéteres. Funciona para ayudar a controlar los síntomas y prevenir la debilidad progresiva y el deterioro de los músculos esqueléticos.
Las terapias orales, como risdiplam (Evrysdi), se toman por vía oral. Las terapias de infusión pueden administrarse directamente al cuerpo a través de las venas como tratamientos intravenosos.
Algunos medicamentos para la AME se inyectan con una aguja en el líquido cefalorraquídeo (LCR) en el nivel bajo del canal espinal, debajo de la médula espinal.
Costos
Al considerar sus opciones de tratamiento, es importante tener en cuenta que las infusiones de AME tienden a tener un precio elevado.
Poco después de la aprobación en 2019 del onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma), la única terapia génica aprobada para la AME de inicio infantil, se estimó que era el fármaco más caro del mercado, con un costo de $ 2,125 millones por paciente.
Si bien los críticos señalan el alto precio de Zolgensma, es importante reconocer que es un tratamiento de una sola vez. Otras terapias de inyección para la AME pueden costar hasta cientos de miles de dólares por año, y los pacientes generalmente necesitan tomarlas de forma regular, a menudo durante muchos años.
¿Las buenas noticias? Algunas compañías de seguros hacer cubrir el costo de las terapias AME. La cobertura exacta depende de su póliza, por lo que es importante verificar los detalles con su proveedor antes de comenzar cualquier tratamiento para la AME.
También puede hablar con su médico sobre la posibilidad de participar en ensayos clínicos, si está interesado.
Tratos
A continuación se muestran los tipos de terapias de infusión disponibles actualmente para el tratamiento de la AME.
Infusiones de terapia génica
Zolgensma es la primera infusión aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para la AME de inicio infantil (también llamada AME tipo I). Es una terapia genética que se usa para niños menores de 2 años.
Durante el procedimiento, se inyecta un gen de la neurona motora de supervivencia humana (SMN) saludable y funcional para reemplazar la versión faltante o disfuncional.
A diferencia de otros tipos de infusiones administradas en entornos clínicos, Zolgensma solo se administra una vez. Aunque muchos medicamentos solo ayudan a aliviar los síntomas, las terapias genéticas realizan cambios directos en el cuerpo para mejorar los resultados generales de la enfermedad.
Inyecciones de líquido cefalorraquídeo
Hasta la fecha, existe una inyección aprobada por la FDA para la AME tanto en niños como en adultos: nusinersen (Spinraza).
Este tratamiento funciona aumentando la producción de proteínas SMN, algo de lo que las personas con AME no producen lo suficiente por sí mismas, que son fundamentales para prevenir la debilidad y el desgaste del músculo esquelético.
Otros tipos de infusiones para AME
Además de la modificación de la enfermedad, hay otros tipos de infusiones disponibles para ayudar a tratar los síntomas y las complicaciones de la AME.
Por ejemplo, un estudio de 2020 encontró que se descubrió que los bisfosfonatos intravenosos (IV BP), una infusión que se usa típicamente para el tratamiento de la osteoporosis, ayudan a prevenir las fracturas óseas en niños con AME.
Las infusiones de BP, que se venden bajo las marcas Aredia y Zometa, pueden ayudar a fortalecer los huesos.
¿Funciona?
La terapia de infusión es un tratamiento eficaz para la AME, especialmente cuando el tratamiento comienza a una edad temprana.
Sin embargo, aún no se sabe si las terapias de infusión ayudarán a la AME de inicio en la edad adulta de la misma manera que los subtipos de esta enfermedad progresiva en la infancia o la niñez.
Zolgensma, por ejemplo, solo se usa en niños menores de 2 años que tienen un diagnóstico de AME de inicio infantil. Hasta ahora, ha mostrado resultados alentadores, aumentando la tasa de supervivencia de esos pacientes.
Si bien las inyecciones de Spinraza se pueden usar en adultos, los efectos no se comprenden bien en la AME tipo IV. Este subtipo se desarrolla después de los 21 años. Hasta ahora, Spinraza ha demostrado ser el más prometedor en niños de entre 2 y 12 años, pero también se ha demostrado que beneficia a los adultos con AME.
Riesgos
También es importante discutir los posibles riesgos y efectos secundarios de la terapia de infusión con su médico. Los posibles efectos secundarios pueden incluir daño hepático, debilidad y dolor en el lugar de la inyección.
Si bien las infusiones de PA pueden disminuir el riesgo de fracturas óseas, ha habido informes de fracturas de fémur y necrosis de la mandíbula. Sin embargo, estos eventos adversos se consideran raros.
Su médico le ayudará a sopesar los beneficios frente a los posibles riesgos de las infusiones de AME.
Tenga en cuenta que la eficacia de cualquier tratamiento de AME variará de una persona a otra. Si su médico recomienda una terapia de infusión, el tipo exacto dependerá de su edad, el tipo de AME que tenga y su estado general.
La comida para llevar
Si bien no existe cura para la AME, las terapias de infusión pueden ayudar a controlar los síntomas y prevenir la debilidad progresiva y el deterioro de los músculos esqueléticos.
Zolgensma, que solo está aprobado para niños menores de 2 años, es una terapia génica que se usa para tratar la AME de inicio infantil.
También hay opciones de terapia de infusión para adolescentes y adultos con AME, incluido Spinraza, así como otros tipos de inyecciones que previenen las complicaciones de la AME.
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