En un vuelo no hace mucho, me encontré con un Hora artículo de la revista sobre la edición de genes y un futuro potencial en el que los humanos podrían cortar las partes malas de nuestro ADN para evitar problemas de salud como la diabetes y sus complicaciones.
Esto puede parecer una versión futurista del estado actual de la investigación, pero no es exagerado pensar que podría ser posible algún día pronto. De hecho, ya se está trabajando en el uso de la edición de genes en la investigación hacia una cura "biológica" para la diabetes. ¡En serio!
El 18 de septiembre, la empresa internacional de biofarmacia CRISPR Therapeutics y la empresa de tecnología médica regenerativa ViaCyte, con sede en San Diego, anunciaron su colaboración mediante la edición de genes para complementar la encapsulación de las células de los islotes, que tiene el potencial de proteger las células beta trasplantadas del inevitable ataque del sistema inmunológico que normalmente mata. apagar.
Recuerde, ViaCyte es la startup que ha estado trabajando durante años en un dispositivo implantable que encapsula células productoras de insulina recientemente desarrolladas que pueden establecerse dentro del cuerpo de una persona para comenzar a regular la glucosa y la insulina nuevamente. Su dispositivo Encaptra ha aparecido en los titulares y ha creado mucho entusiasmo en la D-Community, especialmente el año pasado cuando ViaCyte finalmente recibió la aprobación de la FDA para sus primeros estudios clínicos en humanos.
De acuerdo a Hora, el concepto de cinco años CRISPR-Cas9 “está transformando la investigación en cómo tratar enfermedades, qué comemos y cómo generaremos electricidad, alimentaremos nuestros autos e incluso salvaremos especies en peligro de extinción. Los expertos creen que CRISPR se puede utilizar para reprogramar las células no solo en humanos, sino también en plantas, insectos, prácticamente cualquier fragmento de ADN del planeta ”.
¡Guau! Ahora, trabajando juntas, las dos empresas afirman: "Creemos que la combinación de la medicina regenerativa y la edición de genes tiene el potencial de ofrecer terapias curativas duraderas a pacientes de muchas enfermedades diferentes, incluidos trastornos crónicos comunes como la diabetes que requiere insulina".
Pero, ¿qué tan real es esto? ¿Y cuánta esperanza deberíamos tener las personas con discapacidad (personas con diabetes) en el concepto de edición genética para acabar con nuestra enfermedad?
Reprogramando ADN
La idea de la edición de genes, por supuesto, tiene como objetivo "reprogramar nuestro ADN", los componentes básicos de la vida.
Investigadores del MIT y del Broad Institute de Harvard están desarrollando una herramienta que puede reprogramar cómo se regulan y expresan partes del ADN, lo que podría allanar el camino para la manipulación genética para prevenir enfermedades crónicas.
Hay consideraciones éticas con todo esto, sin duda. Un comité internacional de EE. UU.La Academia Nacional de Ciencias (NAS) y la Academia Nacional de Medicina en Washington, DC, emitieron un informe a principios de 2017 que básicamente dio luz amarilla para continuar con la investigación de edición de genes embrionarios, pero de forma cautelosa y limitada. El informe señaló que este tipo de edición futura de genes humanos podría permitirse algún día, pero solo después de mucha más investigación de riesgo-beneficio y "solo por razones de peso y bajo una supervisión estricta".
Cualquiera puede adivinar lo que eso podría significar, pero un pensamiento es que podría limitarse a las parejas que tienen una enfermedad genética grave y cuyo único último recurso para tener un hijo sano podría ser este tipo de edición genética.
En cuanto a la edición de genes en las células de pacientes que viven con enfermedades, ya se están realizando ensayos clínicos sobre el VIH, la hemofilia y la leucemia. Los sistemas reguladores existentes para la terapia génica son lo suficientemente buenos para supervisar ese trabajo, encontró el comité, y aunque la manipulación genética "no debería continuar en este momento", el panel del comité dijo que la investigación y las discusiones deberían continuar.
Este tipo de investigación de edición genética está muy avanzada en varios frentes, incluidos algunos proyectos específicos de diabetes:
- Con CRISPR, los investigadores han corregido el defecto genético en la distrofia muscular de Duchenne en ratones y desactivado 62 genes en cerdos para que los órganos que crecen en los animales, como las válvulas cardíacas y el tejido hepático, no sean rechazados cuando los científicos estén listos para trasplantarlos en gente.
- Esta historia de diciembre de 2016 informa que en el Centro de Diabetes de la Universidad de Lund en Suecia, los investigadores han utilizado CRISPR para "apagar" uno de los genes que se cree que juega un papel en la causa de la diabetes, disminuyendo efectivamente la muerte de las células beta y aumentando la producción de insulina en el páncreas. .
- En el Centro Oncológico Memorial Sloan Kettering de la ciudad de Nueva York, el biólogo Scott Lowe está desarrollando terapias que activan y desactivan los genes de las células tumorales para que el sistema inmunológico las destruya más fácilmente.
- Los investigadores de la malaria están explorando una serie de formas en que CRISPR se puede utilizar para manipular a los mosquitos para que sean menos propensos a transmitir la enfermedad; lo mismo ocurre con los ratones que transmiten las bacterias que causan la enfermedad de Lyme.
- Esta investigación de 2015 concluye que este tipo de herramienta de edición de genes se volverá más precisa y nos ayudará a comprender mejor la diabetes en los próximos años, y un estudio reciente publicado en marzo de 2017 muestra la promesa de la terapia génica con esta técnica, para curar potencialmente la diabetes tipo 1 algún día ( !), aunque hasta ahora solo se ha estudiado en modelos animales.
- Incluso el Joslin Diabetes Center con sede en Boston tiene interés en este concepto de edición de genes y está trabajando para crear un programa central centrado en este tipo de investigación.
También en el frente de la investigación de la diabetes, programas como TrialNet están buscando agresivamente ciertos biomarcadores autoinmunes para rastrear la genética de la diabetes tipo 1 a través de las familias, con el fin de enfocarse en el tratamiento temprano e incluso la prevención futura.
Mientras tanto, se informa que estos nuevos métodos de edición de genes tienen el potencial de mejorar la salud y el bienestar de los animales productores de alimentos, por ejemplo, ganado sin cuernos, cerdos resistentes a la peste porcina africana o virus reproductivo y respiratorio porcino, y alterar los rasgos específicos de las plantas alimenticias o hongos, como los hongos que no se doran, por ejemplo.
Una cura biológica frente a una cura funcional para la diabetes
Antes de la colaboración con CRISPR, el enfoque de ViaCyte se conocía como una "cura funcional", porque solo podía reemplazar las células de insulina faltantes en el cuerpo de una PWD, pero no abordar las raíces autoinmunes de la enfermedad. Pero trabajando juntos, pueden hacer ambas cosas para buscar una verdadera "cura biológica".
“El poder combinado de esta colaboración radica en la experiencia de ambas empresas”, nos dice el presidente y director ejecutivo de ViaCyte, Dr. Paul Laikind.
Él dice que la colaboración aún se encuentra en las primeras etapas, pero es un primer paso emocionante en el camino hacia la creación de un producto derivado de células madre que pueda resistir el ataque del sistema inmunológico, básicamente reelaborando el ADN de las células para evadir el ataque del sistema inmunológico.
De acuerdo, no podemos dejar de notar cuán evocador es todo esto de la novela. Nuevo mundo valiente y la controversia de los bebés del diseñador, lo que hace que uno reflexione sobre la ética: ¿Está bien entrometerse en aspectos de la humanidad que no nos gusta, para luchar por la "perfección" de la salud?
No quiero profundizar demasiado en la política o la religión aquí, pero claramente todos queremos una cura para la diabetes y otras enfermedades. Sin embargo, ¿estamos dispuestos (o requeridos) a "jugar a ser Dios" para llegar allí? Alimento para el pensamiento, sin duda.
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