- La JDRF está estableciendo una serie de “Centros de excelencia” de investigación sobre la cura de la diabetes tipo 1 en todo el país, y el primero ya se lanzó en el norte de California.
- En la mayor adquisición centrada en la cura hasta la fecha, Vertex Pharmaceuticals, con sede en Boston, ha adquirido la cercana empresa de biotecnología de células madre de diabetes Semma Therapeutics.
- Los investigadores de Johns Hopkins han descubierto misteriosas "células X híbridas" que pueden desempeñar un papel importante en el desarrollo de la autoinmunidad y posiblemente desencadenar la diabetes tipo 1.
- Una nueva investigación muestra que comer demasiado gluten en los primeros 18 meses de vida también puede ser un desencadenante del desarrollo de la diabetes tipo 1.
Noticia de última hora, amigos: No esperamos ver pronto una cura para la diabetes. Pero hay investigadores dedicados que trabajan sin descanso para allanar el camino, y recientemente han logrado algunos avances interesantes.
Entre los avances se encuentra el lanzamiento de la JDRF de un nuevo modelo para un centro de investigación de cura, una bio-startup que trabaja en el reemplazo de células beta que acaba de ser adquirida por una gran compañía farmacéutica establecida, y nuevos resultados de investigación presentados en la gran EASD (Asociación Europea para la Conferencia de Estudio de la Diabetes en España la semana pasada. Ese evento también produjo información nueva clave sobre el impacto del gluten en la diabetes tipo 1.
A continuación, presentamos un breve vistazo a estos temas sobre la cura de la diabetes que están en los titulares en este momento:
JDRF lanza el primer "Centro de excelencia" centrado en la cura
La JDRF anunció el 4 de septiembre que abrió el primer "Centro de excelencia" destinado a la investigación de la cura de la diabetes Tipo 1, y planea establecer más en universidades ya existentes y otros lugares de investigación en todo el país y el mundo. La primera es una colaboración entre la Universidad de Stanford y la Universidad de California en San Francisco (UCSF), basada en su trabajo compartido en la investigación del sistema inmunológico, beta y células madre.
Específicamente, los investigadores se concentrarán en “la interacción de las células inmunes con las células beta productoras de insulina; generar islotes y células inmunes a partir de células madre para terapias de próxima generación; y desarrollar formas de trasplantar células productoras de insulina en personas con diabetes Tipo 1 sin necesidad de inmunosupresión ".
Dado que el trasplante de células de insulina no está ampliamente disponible por una variedad de razones, incluidas las limitaciones de la donación de órganos y células, y los medicamentos inmunosupresores que deben tomarse de por vida, el Centro de Excelencia de la JDRF del Norte de California tratará de abordar esos obstáculos a través de una investigación continua en biología e inmunología de células beta.
La nueva designación significa que los investigadores de la JDRF y de California trabajarán juntos para asegurarse de que las mejores personas y los fondos necesarios se canalicen a este centro en particular. El mismo razonamiento se aplicará a los centros futuros que abra la JDRF y cualquiera que sea su enfoque particular.
Por su parte, la JDRF dice que este nuevo modelo proporcionará a estos Centros de Excelencia “la estabilidad para impulsar proyectos a más largo plazo, así como la flexibilidad para ser ágiles a medida que surja nueva ciencia. El modelo de financiación innovador promueve la colaboración y proporciona estabilidad a más largo plazo a las instituciones que han demostrado excelencia en la investigación de la diabetes Tipo 1. Cada uno se financiará inicialmente durante cinco años. La financiación después del tercer año se confirmará después de una revisión y evaluación ".
La organización T1D también señala que estos centros servirán como pilares centrales de la estrategia más amplia de la JDRF sobre la investigación de la cura, y están patrocinados a través de contribuciones de donantes. Para este primer centro del norte de California, la JDRF acredita a estos donantes individuales: Karen y Jeff Jordan, Michelle Griffin y Tom Parker, y Karen y Joe Niehaus.
Por supuesto, tenemos curiosidad sobre cómo esto transformará la investigación de cura de la JDRF y enfocará mejor los recursos y esfuerzos que ocurren en los EE. UU. Y a nivel mundial, y qué significará esto para los científicos y entidades que ya trabajan en estas áreas. En el pasado, los esfuerzos de investigación de cura definitivamente parecían un poco dispersos, con muchos puntos no conectados de manera efectiva. Con suerte, este nuevo modelo eliminará la duplicación y ayudará a perfeccionar la investigación donde más importa.
La mayor adquisición de investigación sobre la cura de la diabetes tipo 1 hasta la fecha
También anunciada a principios de septiembre, una gran adquisición corporativa fue noticia en el ámbito de la investigación sobre la cura de la diabetes. La empresa Vertex Pharmaceuticals, con sede en Boston, que hasta la fecha se ha centrado principalmente en la fibrosis quística, compró la empresa de biotecnología de células madre de la diabetes en Cambridge, MA, conocida como Semma Therapeutics. Esa empresa fue fundada en 2014 por un investigador de alto perfil y D-Dad Dr. Douglas Melton, quien ha estado trabajando durante más de una década en la creación de nuevas células productoras de insulina.
Quizás recuerde que Melton fue una gran noticia en 2013 con lo que fue aclamado en gran medida como un gran avance, aunque unos años más tarde su investigación fue retractada y cuestionada. Su startup Semma surgió en 2015 y, curiosamente, fue uno de los primeros proyectos de financiación para el Fondo T1D de filantropía de riesgo de JDRF (consulte nuestra cobertura reciente aquí) en 2017.
Vertex ahora ha desembolsado $ 950 millones para aprovechar el trabajo que Semma ha estado haciendo. La JDRF describe esto como probablemente la mayor transacción centrada en la cura de la diabetes Tipo 1 que jamás haya ocurrido.
El enfoque de Semma ha tenido dos vertientes:
- Trabajando para crear una nueva cadena de suministro de células beta a partir de células madre de origen humano, con el objetivo de trasplantar estas nuevas células directamente al hígado, donde pueden producir insulina para regular naturalmente los niveles de glucosa en sangre.
- Crear un dispositivo que pueda implantarse con las nuevas células productoras de insulina alojadas en su interior, protegiéndolas del ataque del sistema inmunológico. (Otros que trabajan en esto incluyen ViaCyte, Eli Lilly con Sigilon Therapuetics y el Diabetes Research Institute con su BioHub).
El trabajo de Semma permanece en los primeros ensayos clínicos con animales en este momento, y ciertamente no hay garantía de que funcione. Pero es un gran impulso potencial tener una empresa como Vertex que ahora dedique energía y recursos al esfuerzo.
Melton dice: “Semma se fundó para mejorar drásticamente la vida de los pacientes con diabetes tipo 1. Vertex es ideal para acelerar el logro de este objetivo ".
Los líderes del Fondo T1D de la JDRF parecen estar de acuerdo.
"Este es un hito importante en nuestra lucha para curar la diabetes tipo 1, en dos aspectos", dice el presidente ejecutivo de T1D Fund, Sean Doherty. “Primero, una compañía excelente como Vertex tiene los recursos y la experiencia para lograr la visión del Dr. Melton, que JDRF compartió y apoyó durante muchos años. En segundo lugar, creemos que los inversores y la industria se darán cuenta de un valor tan sustancial asignado a las terapias prometedoras para la diabetes tipo 1 y buscarán oportunidades para invertir en otros esfuerzos para la diabetes T1 en un mercado nuevo en desarrollo ".
Buscando células rebeldes que causan diabetes
Los investigadores de Johns Hopkins en Baltimore aparentemente han descubierto un misterioso grupo de "células previamente desconocidas" que acechan en el cuerpo y que pueden desempeñar un papel importante en el desarrollo de la autoinmunidad y posiblemente desencadenar la diabetes tipo 1. Han llamado a esta nueva entidad enigmática "Célula inmunitaria X" debido a su capacidad para transformarse en otros dos tipos de células.
Supuestamente, los científicos han creído durante mucho tiempo que estas células híbridas no podrían existir, pero si lo hicieran, entonces probablemente serían solo una pequeña población en la línea de 7 de cada 10,000 glóbulos blancos. Según el Dr. Abdel-Rahim A. Hamad, profesor asociado de patología en Johns Hopkins y coautor de este último estudio. Por alguna razón, estas llamadas "células rebeldes" se confunden y pasan a otro tipo que el cuerpo considera extraño, y eso inicia el ataque inmunológico que eventualmente conduce a la diabetes Tipo 1.
Sin embargo, no todos en la comunidad de investigadores están convencidos de esto. Porque si bien otros factores ambientales y genéticos desencadenantes de la diabetes tipo 1 también pueden estar en juego, también es posible que las aparentes células X híbridas sean en realidad algunas de las otras células "normales" y no impostores rebeldes en absoluto; simplemente pueden cumplir dos funciones.
Lo que está claro es que se necesita más investigación en este frente, y sin duda eso llevará tiempo.
Asesinato de células rebeldes
Ya sea que estas células X híbridas sean importantes o no, otros nuevos hallazgos presentados en la conferencia # EASD2019 en Barcelona presentan una forma de combatir cualquiera que sea el verdadero culpable que desencadena la diabetes Tipo 1 a nivel celular.
La empresa belga de etapa clínica Imcyse está desarrollando inmunoterapéuticos que podrían ayudar a tratar y prevenir afecciones crónicas como la diabetes Tipo 1, mediante el desarrollo de péptidos que podrían inyectarse o implantarse en el cuerpo para identificar y matar las células que atacan el sistema inmunológico, como en el caso de diabetes Tipo 1.
Los primeros datos de los ensayos sugieren que Imcyse de hecho aumenta la cantidad de células protectoras en el cuerpo. Ahora se espera que estos resultados impulsen los esfuerzos de la compañía y ayuden a financiar una próxima fase de investigación en 2020.
¿El efecto diabetes-gluten?
Un nuevo estudio más presentado en EASD nos llamó la atención: sobre el gluten y la diabetes, más en el ámbito de la prevención que en la cura, pero importante no obstante.
El impacto del gluten en la diabetes Tipo 1 ha sido un tema que se ha explorado durante mucho tiempo. Va junto con la leche de vaca y otros posibles desencadenantes ambientales de la diabetes tipo 1 (especialmente en los niños).
Este estudio más reciente muestra que la ingesta de gluten de un niño a los 18 meses de edad condujo a un enorme 46% más de riesgo de desarrollar diabetes Tipo 1 por cada 10 g extra de gluten consumido por día. Sin embargo, no hubo relación entre la ingesta de gluten de la futura madre durante el embarazo y el tipo 1 en su hijo. Esta investigación provino del Hospital Universitario de Oslo y del Instituto Noruego de Salud Pública en Noruega.
Los autores del estudio señalan: "Nuestras observaciones pueden motivar futuros estudios de intervención con una ingesta reducida de gluten para establecer si existe una verdadera asociación causal entre la cantidad de ingesta de gluten en la dieta temprana del niño y la diabetes tipo 1 en individuos susceptibles".
¿Por qué este efecto del gluten?
Los investigadores sugieren que podría basarse en que el gluten influye en la microbiota intestinal e induce la inflamación de la forma llamada "intestino permeable".También podría ser que el gluten a veces funcione con otros desencadenantes o factores ambientales en juego, incluido un virus o predisposición genética en los niños, para empujar a un niño hacia el tipo 1.
Curiosamente, los autores del estudio dicen específicamente que sus hallazgos no son suficientes para alejar a las personas de comer gluten, especialmente cereales y pan, que son fuentes de gluten tan comunes. Y, por supuesto, se necesita más investigación.
Línea de fondo
Los titulares sobre "cura para la diabetes" nunca parecen detenerse. Es importante ser realista sobre la naturaleza incremental de los descubrimientos científicos y no inflar falsas esperanzas.
Pero es igualmente importante saber cuánta investigación se está realizando y seguir los avances. Tanta inversión y esfuerzo nos conducirán al menos a algunas intervenciones eficaces y "curas funcionales" en un futuro próximo.
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