NOTICIAS: ¡La FDA aprueba el primer glucagón nasal! (Tratamiento de emergencia sin agujas)

Grandes noticias para aquellos de nosotros cuyas vidas dependen de la insulina: después de años de investigación y desarrollo y la anticipación de la comunidad, ahora tenemos una nueva forma de glucagón, la sustancia de emergencia para aumentar el azúcar en la sangre, que simplemente se puede rociar por la nariz en lugar de requerir una mezcla complicada. kit y aguja aterradora con la que los transeúntes tienen que apuñalarte.

¡Sorprendentemente, este es el primer tipo nuevo de glucagón que hemos visto desde que se introdujeron los kits de emergencia inyectables estándar en 1961!

El 24 de julio, la FDA anunció su aprobación del nuevo glucagón intranasal conocido como Baqsimi (más sobre el nombre en un momento), fabricado por el gigante farmacéutico Eli Lilly. Esa empresa es, por supuesto, un importante fabricante de insulina, pero también fabrica uno de los dos kits de glucagón inyectable de varios pasos actualmente disponibles (el otro es Novo Nordisk).Desarrollado originalmente por una empresa canadiense de biomedicina, el nuevo glucagón nasal fue adquirido por Lilly en 2015 y ha estado en ensayos clínicos en etapa avanzada desde que se presentó a los reguladores hace un año en junio de 2018.

Si bien puede parecer un poco dramático describir este nuevo medicamento como "histórico" y "revolucionario", es sin duda un hito para nuestra comunidad, ya que es el primer tipo nuevo de glucagón que llega al mercado desde que se introdujeron casi las formas inyectables originales. hace seis décadas. De hecho, el nuevo producto de Lilly estará disponible a partir de agosto de 2019, es la primera de las tres nuevas formas de glucagón que se espera que lleguen al mercado en un futuro próximo, lo que prepara el terreno para nuevas formas de utilizar el glucagón.

El Dr. Aaron Kowalski, director ejecutivo de la JDRF, que vive con diabetes tipo 1, emitió la siguiente declaración: “Este es un paso importante hacia la provisión de más tratamientos para abordar las complicaciones de la diabetes tipo 1. Hasta ahora, las inyecciones complejas de glucagón que requieren varios pasos para su administración eran el único tratamiento disponible para las personas que experimentaban un episodio de hipoglucemia grave. La administración de glucagón nasal es un proceso mucho menos invasivo y simplificado que puede salvar momentos críticos durante una emergencia, especialmente si una persona pierde el conocimiento. La JDRF agradece a la FDA su decisión y continúa abogando por que se comercialicen más tratamientos para que las personas con diabetes Tipo 1 puedan manejar mejor sus complicaciones y vivir vidas más felices y saludables ”.

Spray nasal Baqsimi: conceptos básicos y cómo funciona

Como recordatorio, el glucagón es una hormona que hace que el hígado libere glucosa muy rápidamente para aumentar los niveles de azúcar en sangre. Los familiares kits de emergencia de glucagón de varios pasos de color rojo y naranja han sido la única opción hasta la fecha (y Lilly dice que continuará ofreciéndolos).

A continuación, se muestra una instantánea de este nuevo producto Baqsimi, incluido el costo y lo que se avecina para el mercado del glucagón:

• Dispensador listo para usar: es una dosis de 3 mg de glucagón para un solo uso, alojada en un dispensador de plástico compacto, portátil y listo para usar. La dosis completa se agota al actuar, por lo que esto no permite una mini dosis (que aún no está aprobada por la FDA, pero que muchos pacientes la realizan fuera de la etiqueta usando glucagón inyectable tradicional). Curiosamente, el dispensador lo ha desarrollado la empresa AptarGroup, con sede en Illinois, que fabrica este dispositivo Unidose para múltiples fármacos en forma de polvo más allá del glucagón y la diabetes.

• Dosificación: la punta del dispensador se inserta en una fosa nasal y usted presiona / aprieta un pequeño émbolo en la parte inferior del dispositivo para liberar la dosis de polvo seco de glucagón en la nariz. Ese glucagón luego se absorbe en el revestimiento de la cavidad nasal, donde comienza a actuar de inmediato. No se requiere inhalar, inhalar o respirar profundamente, lo que es especialmente importante si la PWD (persona con diabetes) está inconsciente o no es completamente consciente de lo que está sucediendo. Consulte la guía de instrucciones en línea de Lilly aquí.

• Mini-dosificación: no con Baqsimi, dice Lilly. Este es un dispensador de una sola vez, en el que usa la dosis completa de 3 mg a la vez. Presiona el émbolo hasta que desaparece la línea verde, lo que indica que se ha administrado el 100% de la dosis. La compañía dice que no ha explorado la minidosis de glucagón hasta la fecha porque se ha centrado en este glucagón de rescate de emergencia más fácil de usar.

• Con un resfriado o congestión: Sí, funciona incluso si tiene un resfriado común y / o congestión nasal y está tomando medicamentos para esos síntomas en particular. Los datos de los ensayos clínicos muestran que este glucagón es igualmente eficaz en esas situaciones.

• Datos clínicos: Hablando de ensayos, en dos estudios clínicos de 83 y 70 adultos con diabetes que compararon una dosis única de Baqsimi con una dosis única de glucagón inyectable, Baqsimi fue significativamente más eficaz. Comenzó a funcionar en minutos y aumentó los niveles de azúcar en sangre por completo en 15-30 minutos. En un estudio pediátrico de 48 pacientes mayores de 4 años, se observaron resultados similares.

• Niños y adultos: Baqsimi está aprobado tanto para adultos como para niños, de 4 años en adelante. También se realizarán estudios de seguridad y eficacia en curso para niños menores de 4 años. Lilly dice que la misma dosis de 3 mg es segura para cualquiera de esas edades, ya sea un hombre adulto o un niño pequeño.

• Efectos secundarios: No hay advertencias de recuadro negro notables, pero los posibles efectos secundarios reflejan muchos de los incluidos en los productos inyectables de glucagón actualmente: ojos llorosos, enrojecimiento y picazón en los ojos, náuseas, vómitos, dolor de cabeza, etc. También hay algunas afecciones y otros medicamentos que pueden influir en la eficacia de Baqsimi, incluido el insulinoma o el feocromocitoma, y ​​los betabloqueantes o indometacina. Los ingredientes que interfieren incluyen betadex y dodecilfosfocolina. Además, dado que la eficacia del glucagón puede verse afectada por el alcohol (debido a la necesidad del hígado de lidiar con el alcohol frente al vertido de glucosa), ese sigue siendo un elemento a tener en cuenta al usar Baqsimi.

• Almacenamiento: la vida útil es de 18 meses a 2 años, y Lilly dice que está trabajando para extender esa fecha de vencimiento. Baqsimiv no requiere refrigeración y debe almacenarse hasta 86 grados. Viene empaquetado en un tubo con envoltura retráctil, y se supone que debe guardarlo en ese tubo antes de usarlo. Lilly dice que la exposición a la humedad podría afectar la efectividad del glucagón nasal.

• Disponibilidad: Baqsimi estará a la venta en farmacias a partir de agosto de 2019. Se requerirá una receta, lo que significa que no estará disponible sin receta (OTC). A continuación, encontrará más detalles sobre el acceso y los precios.

Para aquellos interesados ​​en más detalles de la FDA sobre Baqsimi, la agencia ha publicado su carta oficial a Eli Lilly, así como la documentación de etiquetado de 18 páginas para su revisión.

Inflar glucagón por la nariz

Recuerde, Basqimi es el mismo glucagón nasal que probé en forma de prototipo en 2014, antes de que Lilly adquiriera el producto. Mi experiencia fue la siguiente:

Después de que me pusieran un goteo de insulina para bajar mis niveles de glucosa a los 50 y 40, se me pidió que me administrara el glucagón de investigación por la nariz. Sentí que comenzó a funcionar en unos pocos minutos, ciertamente mucho más rápido que el glucagón inyectable normal que me había visto obligado a usar solo un mes antes. En 15 minutos, todas mis sensaciones bajas habían pasado y mi MCG y las lecturas de punción digital de la clínica mostraron que mis azúcares estaban aumentando. En un par de horas, mis niveles de glucemia volvieron a los 200 bajos, donde habían estado flotando antes del experimento.

Por supuesto, muchos otros participaron en ese ensayo y otros a lo largo de los años. También nos fascinó ver eventualmente estudios de la "vida real" que muestran la facilidad de uso para las personas con discapacidad y los cuidadores que podrían necesitar recurrir a este glucagón en una situación de emergencia. Todo eso proporcionó una prueba de que este glucagón nasal es mucho más fácil de usar y tan eficaz que el que hemos tenido disponible todos estos años.

Glucagón nasal Baqsimi: ¿Qué hay en un nombre?

Se pronuncia "BACK-see-mee" y Lilly adquirió el nombre junto con el producto en sí durante la adquisición en 2015 de la startup canadiense Locemia Solutions, cuyo nombre de empresa es una combinación de "bajo nivel de azúcar en sangre" e "hipoglucemia". Nos dijeron que la inspiración original para el nombre Basqimi provino de conversaciones dentro de la Comunidad de Diabetes sobre "quién te respalda" cuando se trata de personas que ayudan durante las aterradoras emergencias por niveles bajos de azúcar en la sangre.

Locemia fue dirigida por Robert Oringer, un emprendedor con una larga trayectoria en la industria de la diabetes y un D-Dad con dos hijos que desarrollaron diabetes Tipo 1 con un mes de diferencia en 1997. Su currículum incluye una serie de productos para el cuidado de la diabetes, incluido el trabajo para crear el pestañas de glucosa Dex4 populares (que ahora están descontinuadas en los EE. UU., Al menos). Él y los investigadores comenzaron a trabajar en esta formulación de glucagón intranasal en 2010.

El grupo esperaba aumentar la conciencia pública sobre la hipoglucemia y cambiar la forma en que se ve el glucagón, para que sea más visible con tratamientos fácilmente disponibles, como desfibriladores y EpiPen en restaurantes, estadios, escuelas y otros lugares públicos.

“Estoy muy agradecido con todos los que contribuyeron durante tantos años al desarrollo de este producto asombroso y de vital importancia, incluido nuestro pequeño pero poderoso equipo en Locemia, los investigadores que llevaron a cabo nuestros ensayos clínicos, los usuarios de insulina que se ofrecieron como voluntarios para ser parte de nuestros ensayos, asesores científicos, defensores de pacientes, inversores y muchos otros ”, escribió en un correo electrónico.

“Claude Piche, cofundador y director ejecutivo de Locemia, y yo estamos más que agradecidos con el equipo de Eli Lilly que reconoció el valor de Baqsimi hace más de cinco años y demostró su compromiso al tomar medidas para adquirirlo, continuar invirtiendo en y llevarlo al mercado. No puedes empezar a imaginar la cantidad de talentosos miembros del equipo de Lilly que han contribuido a este momento y continúan trabajando para traer Baqsimi al mundo. Sí, Estados Unidos será el primero, pero es de esperar que Canadá (donde se llevó a cabo el desarrollo), Europa y otros países tengan Baqsimi disponible para los usuarios de insulina y aquellos que los aman o los cuidan ".

Acceso y asequibilidad para el glucagón Baqsimi

Lilly dice que espera que Baqsimi esté disponible en las farmacias de EE. UU. A partir de fines de agosto, y ya lo enviaron a las agencias reguladoras en Canadá, Europa y Japón, donde aún se está revisando.

Nos dijeron que Baqsimi tendrá el mismo precio de lista que el kit de emergencia de glucagón inyectable de Lilly: $ 280.80 por un solo dispensador, y un paquete de dos costará $ 561.60.

Eso es decepcionante.

Muchos en la Comunidad D habían esperado que esta nueva forma de glucagón fuera más asequible, en lugar de ser tan insoportable como un frasco de insulina en los EE. UU. En estos días. Si bien el precio de la insulina y el acceso a dispositivos para la diabetes han estado en las noticias últimamente, el precio del glucagón ha sido menos discutido en nuestra D-Community y más allá.

Cuando se le preguntó acerca de las preocupaciones sobre el alto precio de lista, un portavoz de Lilly nos dijo que la compañía está ofreciendo una tarjeta de ahorro Baqsimi hasta fines de 2020 para aquellos con seguro comercial para obtener 2 paquetes de uno o dos paquetes de Baqsimi, por tan solo $ 25. Eso será válido durante 12 meses, lo que significa que la tarjeta será válida durante un año y se puede usar tantas veces como obtenga una nueva receta de Baqsimi. También tienen una oferta de primer llenado en la que algunos pueden obtener un solo producto Baqsimi o un paquete de 2 sin costo, antes de que comience el programa de ahorro para cualquier reabastecimiento. Este programa "Got Your BAQ" será para aquellos "no elegibles", lo que significa que habrá criterios específicos. También se refirieron a más tarjetas de ahorro, Programas de Asistencia al Paciente (PAP) y su Centro de Soluciones Lilly creado para ofrecer ayuda financiera a aquellos que son elegibles para medicamentos para la diabetes, incluida la insulina y el glucagón.

“Entendemos el impacto financiero que tiene el control de la diabetes en las familias. Lilly se compromete a ayudar a que Baqsimi sea asequible y accesible para la mayor cantidad posible de personas que viven con diabetes al garantizar el acceso con los pagadores y a través de nuestras ofertas de asequibilidad ", dijo Tony Ezell, vicepresidente de Insulinas y Atención Conectada de EE. UU. De Lilly.

Cuando se les preguntó qué podía haber esperado la comunidad de pacientes de Lilly sobre los precios del glucagón, en el "Mío les dijo claramente que este precio probablemente será visto por la comunidad como sordo, y significará que el glucagón nasal permanecerá fuera del alcance de una gran franja de pacientes.

Por supuesto, algunos planes de seguro pueden cubrir este nuevo glucagón Baqsimi. Y la opción de dos paquetes puede permitir que las personas reciban el doble de la cantidad por un solo copago. Eso es todo por determinar, ya que Lilly trabaja con compañías de seguros y administradores de beneficios de farmacia (PBM) para incluir este nuevo glucagón en los formularios.

También es importante saber que se están preparando otras dos nuevas formulaciones de glucagón y una se encuentra actualmente ante la FDA:

• Xeris Pharmaceuticals: esta compañía de Chicago ha desarrollado una pluma de rescate de hipoglucemia de un solo uso llamada G-Voke, presentada ante la FDA en el verano de 2018. Es un producto de primera generación en una forma muy parecida al EpiPen, y es probable que la FDA tome una decisión sobre eso para fines de 2019. Xeris también está trabajando en una versión de próxima generación que permitirá una mini dosis más allá de la respuesta de emergencia a la hipoglucemia.

• Zealand Pharma: esta empresa con sede en Dinamarca está desarrollando una versión novedosa llamada Dasiglucagon, una fórmula de glucagón soluble que se puede utilizar en bombas de insulina. Se está probando en el emocionante sistema de circuito cerrado iLET Bionic Pancreas en desarrollo. Dasiglucagon también se está desarrollando en un lápiz de rescate listo para usar muy parecido al factor de forma Xeris. Zelanda ahora dice que planea presentar su formulación estable de glucagón ante la FDA a principios de 2020.

Solicitar ayuda sobre el acceso al glucagón

Alrededor de nuestra D-Community en línea, las respuestas se mezclan en Baqsimi.

La mayoría está de acuerdo en que sin duda es una gran noticia y digna de celebración, dado el nuevo y sencillo formulario de envío. Hemos visto algunas notas de que podría revolucionar la forma en que el público en general ve y entiende el glucagón.

Pero el problema de la asequibilidad y el acceso (o la falta de ellos) es una especie de nube oscura, con sentimientos como este Tweet de Chris Wilson de tipo 1 desde hace mucho tiempo en California: "Espero que Xeris y / o Zealand se coman el almuerzo de Lilly con sus formaciones líquidas estables. . El potencial de la microdosificación líquida frente a la intranasal sola abre VASTABLE más aplicaciones "

En el frente de la promoción, existe una necesidad reconocida de mejores políticas de glucagón, para escuelas, enfermeras e incluso paramédicos. Quizás ahora, con una versión no inyectable que es increíblemente fácil de usar, pueden ocurrir algunos cambios en las políticas para que los dispensadores de rescate de glucagón lleguen a más lugares públicos y a quienes más los necesitan.

Por nuestra parte, estamos encantados de ver una forma más sencilla y suave de tratar las emergencias de hipoglucemia y estamos agradecidos con todos los científicos y líderes que han hecho que esto suceda.

Al mismo tiempo, esperamos que Lilly escuche los comentarios de la comunidad que piden ayuda sobre la asequibilidad y el acceso a esta importante innovación en el tratamiento de emergencia con glucagón para hipoglucemias graves.